La lucha de una familia ha impulsado la investigación de la terapia génica para el síndrome de Sanfilippo, una grave enfermedad hereditaria. Eliza O'Neill, diagnosticada de pequeña, inspiró un esfuerzo colectivo que logró recaudar más de dos millones de dólares para la investigación. Estos fondos fueron esenciales para comenzar ensayos clínicos que han culminado en la reciente aprobación de la FDA. La historia de los O'Neill no sólo destaca la unión familiar, sino también la importancia del apoyo comunitario para avanzar en tratamientos de enfermedades raras. Este avance representa un rayo de esperanza no solo para Eliza, sino para muchos otros niños afectados por este devastador trastorno. #Sanfilippo #TerapiaGenética #Investigación Médica #Esperanza #EncuentrosFamiliares #EnfermedadesRaras Fuente: NPR
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